Ruxolitinib - Un affare da un miliardo e mezzo di dollari

16 marzo 2013 - Costa  in media   30.000 euro  l’anno  al Servizio Sanitario Nazionale la cura di  un paziente con ruxolitinib, il primo inibitore di Jak  approvato dalla Commissione Europea  per la cura della mielofibrosi nell’agosto scorso,  ma di  cui ancora sembra lontana l'entrata in commercio in Italia. Manca infatti l’ultimo e più complesso passaggio  che avviene presso l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) , l’Ente che, sotto la direzione del Ministero della Salute e la vigilanza del Ministero dell’Economia contratta il prezzo  dei farmaci  rimborsabili dal Sevizio Sanitario Nazionale,  sulla base  dei criteri indicati nella deliberazione CIPE 1/2/01.
Il farmaco è stato giudicato troppo caro anche dal'Istituto Nazionale per la Salute e l'Eccellenza Clinica (NICE)  britannico  che lo scorso febbraio ha negato  la raccomandazione a Jakavi - questo il nome commerciale del ruxolitinib- in quanto non considerato" un uso economicamente efficiente delle risorse".
In Gran Bretagna  una confezione da 60 pillole  viene 3600 sterline (circa 4700 euro) corrispondente ad un costo annuo di circa  43.200 sterlline  per paziente. La decisione definitiva sul medicinale in Gran Bretagna è comunque prevista entro il mese di giugno.
Gli analisti del settore si aspettano di avere un fatturato annuo mondiale di circa $ 1,5 miliardi entro il 2017, secondo le previsioni  elaborate dalla Thomson Reuters Pharma. Le stime di vendita sembrano comunque essersi abbassate colpendo anche YM Biosciences  che in avanzata sperimentazione ha  il CYT387, altro inibitore di JAK,visto che il mercato a cui punta è il medesimo.
Jakavi  risulta efficace nella riduzione della splenomegalia e dei sintomi sistemici negli ammalati di mielofibrosi , ma causa o aumenta l’anemia e non è ancora dimostrato  che influisca sulla sopravvivenza dei pazienti ( anche se ci sono primi dati incoraggianti).
Un’ importante  certezza  comunque: tanti i pazienti che hanno ricavato dall’assunzione del farmaco benefici e un miglioramento significativo  della qualità della vita. Molte le domande ancora aperte e, tra di esse, una forse ingenua (perché posta dai  pazienti e non dagli addetti ai lavori), ma legittima
(proprio perché posta  dai  pazienti):perché un farmaco arriva a costare tanto?

Antonella Barone