Mielofibrosi- Più vicino il primo farmaco

Al convegno annuale dell’ American Society of Clinical Oncology,tenutosi a Chicago dal 4 all'8 giugno,sono stati presentati i risultati del programma clinico di fase III del ruxolitinib (INCB18424 o INC424),inibitore orale di Jak1 e jak2, nei pazienti con mielofibrosi.
Gli studi di fase III di COMFORT-I e COMFORT-II, sono stati condotti in tutto il mondo nel quadro della collaborazione Incyte-Novartis.
COMFORT-I, uno studio randomizzato di fase III, condotto da Incyte, ha confrontato l'efficacia e la sicurezza di ruxolitinib al placebo in 309 pazienti affetti da mielofibrosi primaria (PMF), post-policitemia vera e post-trombocitemia essenziale e ha coinvolto 89 centri clinici negli Stati Uniti, Canada e Australia.
I pazienti trattati con ruxolitinib hanno presentato riduzioni significative di splenomegalia e miglioramento dei sintomi e della qualità di vita, mentre i pazienti che hanno assunto placebo e la migliore terapia disponibile,hanno mostrato un aumento progressivo del volume della milza e peggioramento dei sintomi.
COMFORT-II èinvece uno studio randomizzato di fase III,condotto in Europa da Novartis che ha arruolato 219 pazienti con mielofibrosi primaria o post- policitemia e post trombocitemia. Gli obiettivi primari erano la proporzione di pazienti che ottengono una riduzione del volume della milza del 35% o superiore alla 48a settimana; gli obiettivi secondari comprendevano la riduzione della milza alla 24a settimana e la sua durata, il cambiamento in istomorfologia del midollo osseo, la sopravvivenza libera da progressione in leucemia e la sopravvivenza globale.
Dati sul prolungamento della sopravvivenza media non sono ancora disponibili.Al ruxolitinib è stata concessa nel 2009 la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration, programma per facilitare lo sviluppo e accelerare il controllo dei farmaci che mostrano di poter essere efficaci in malattie ancora prive di cure.
Va ribadito che non si tratta ancora di una cura in grado di portare alla guarigione, ma di un farmaco che aiuta a vivere meglio. Con la prospettiva, però, che la riduzione delle complicanze legate all’aumento del volume della milza contribuiscano a migliorare anche la prognosi della malattia.

Fonte : Incyte Corporation