Mielofibrosi: nuovi obiettivi per una nuova generazione di studi clinici

Giovanni Barosi e lo staff del Centro per la cura della Mielofibrosi

E'arrivato il momento di aggiornare gli obiettivi dei trial sulla mielofibrosi e, di  conseguenza, anche i criteri di scelta dei pazienti.
E' quanto sostiene Giovanni Barosi del Centro per lo studio della mielofibrosi, Fondazione San Matteo di Pavia, in un articolo pubblicato su PuBmed.gov del 16 agosto 2015.
Le nuove target therapy somministrate in fase II e di fase III di studi hanno prodotto miglioramenti sostanziali nella mielofibrosi, tuttavia una ricca documentazione dimostra
che  non sono ancora in grado di modificare la storia naturale della malattia e che molti problemi rimangono irrisolti.
Da qui l’esigenza di individuare nuovi  obiettivi degli studi clinici. Il principale è indubbiamente quello di aumentare la sopravvivenza globale delle persone affette da mielofibrosi, ma questo  può essere raggiunto se viene selezionata con criteri univoci un’adeguata  popolazione di pazienti
Un altro obiettivo di grande rilievo  è la prevenzione della progressione della mielofibrosi early
( precoce) che  richiede uno studio clinico controllato con un endpoint accessibile e una definizione clinicamente rilevante di progressione della malattia. In questo " nuovo corso"assume un ruolo decisivo anche lo studio dei biomarcatori e la loro  utilità clinica (a.barone)
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