Novità dal meeting ASH - Gli altri inibitori

Diverse le novità presentate al meeting ASH 2011 anche sul fronte degli inibitori non di JAK 2.
I risultati di uno studio di fase I sul Panobinostat (Novartis) stati presentati da Mascarenhas e colleghi del Mont Sinai Hospital. Il farmaco (LBH589) è un inibitore dell'istone deacetilasi ed è allo studio per malati di mielofibrosi. I risultati finali hanno rivelato che la maggior parte dei pazienti (10/11) ha riportato una riduzione in media del 30%della splenomegalia e almeno due pazienti hanno mostrato un miglioramento nella patologia del midollo osseo. Lo studio di fase II è ancora in corso.
A Brunold e colleghi della University Hospital e dell'Università di Berna si deve invece un importante studio sull 'Imetelstat (Geron Corporation)inibitore della telomerasi
un'enzima che ripara le estremità dei cromosomi. Il composto inibisce selettivamente la crescita dei megacariociti dei pazienti con trombocitemia essenziale ed è attualmente in uno studio di fase II proprio per la TE.
Begna e colleghi della Mayo Clinic hanno infine presentato i risultati di tre studi clinici consecutivi sulla Pomalidomide nel trattamento della mielofibrosi associata all'anemia condotti su 82 pazienti il 77% delle quali dipendenti da trasfusioni di globuli rossi. Il tasso complessivo di risposta sull'anemia è stato del 27% (22/82). La risposta all'anemia è stata osservata nella stragrande maggioranza dei casi entro sei mesi ed è risultata migliore nei pazienti con mutazione JAK2VF e in quelli senza eccessiva splenomegalia.