Nuovo studio sui trapianti nei malati di mielofibrosi

Partirà a breve in 20 centri ematologici italiani, lo studio GITMO-MF2010,che confronterà due regimi di condizionamento ad intensità ridotta, fludarabina-busulfano e fludarabina-thiotepa, seguiti da reinfusione di cellule staminali allogeniche nei pazienti con mielofibrosi. Si tratta di uno studio prospettico di fase II riguardante pazienti con uno o più indici clinici di rischio, per i quali il trapianto allogenico da donatore familiare o da registro è l’unico trattamento in grado di curare la malattia.
Com'è noto, la mortalità è alta se viene usata una chemioterapia di
di preparazione al trapianto convenzionale di tipo mieloablativo. Negli ultimi 10 anni si sono sviluppati diversi condizionamenti a ridotta intensità ma i trapiantatori non hanno anncora valide ragioni scientifiche per scegliere l’uno o l’altro.
Lo studio si propone di confrontare in termini di efficacia e di sicurezza due regimi di condizionamento ad intensità ridotta, uno basato sull’associazione fludarabina e busulfano e uno basato sull’associazione di fludarabina e thiotepa Lo scopo è confrontare le risposte cliniche, ematologiche e molecolari, la durata della risposta, il tasso di ricaduta, gli effetti collaterali, la sopravvivenza globale. La ricerca è promossa dal GITMO onlus e parte da un lavoro scientifico retrospettivo (Patriarca et al, Haematologica 2008; 93:1514-22) che ha studiato 100 casi di pazienti con mielofibrosi trattati con trapianto allogenico in Italia negli ultimi 20 anni per identificare caratteristiche dei pazienti e del trapianto e fattori prognostici.
La grande eterogeneità di comportamenti tra i vari trapiantologi che ne è risultata ha determinato l’esigenza di uniformare le procedure avendo particolare riguardo al tipo di condizionamento. La scelta dei 2 tipi di condizionamento dipende dalla volontà di confrontare un regime già studiato, la fludarabina-busulfano (Kroger et al, Blood 2009, 114:5264- 5270) con il thiotepa, un altro farmaco molto usato.
Per informazioni: http://www.gitmo.net/s1.htm