Nuovi inibitori presentati al 52°convegno ASH

Mentre l'Incyte 424 continua a confermare effetti positivi nella riduzione della splenomegalia e dei sintomi sistemici della mielofibrosi, al 52° convegno annuale dell'American society of hematology (ASH),tenutosi ad Orlando dal 4 al 7 dicembre, sono stati presentati i risultati della prima fase di sperimentazione clinica di due nuovi inibitori: il CYT387 e il TG101348. Entrambi sembrano in grado di migliorare notevolmente il trattamento della mielofibrosi perché, oltre a ottenere una diminuizione della splenomegalia e ad alleviare i sintomi costituzionali,possono intervenire anche su anemia, carica di allele e globluli bianchi.
Dopo 12 cicli di trattamento con il TG101348 il 95% dei pazienti ha visto ridursi la milza (il 26% di questi del 100%); nel 48% dei pazienti con Jak2 positivo si è riscontrata una riduzione delle cellule neoplastiche( del 50% nel 72% dei casi), mentre i globuli bianchi si sono normalizzati nel 56% dei casi.
Lo studio di fase I/II clinica del CYT387 inibitore di JAK 1-JAK2 ha invece rivelato, oltre a risultati analoghi a quelli degli altri inibitori, nel 41% dei pazienti un miglioramento dell'anemia, sintomo più grave associato alla mielofibrosi.
Il dott. Ayalew Tefferi della Mayo clinic , ricercatore principale in entrambi gli studi, ha evidenziato che questi farmaci, ed in particolare il CYT387, sono i primi inibitori a produrre questo tipo di risultati.
Si tratta dunque di risposte molto promettenti che segnano un importante passo avanti nella ricerca anche se, a detta dei ricercatori, la strada da percorrere è ancora lunga. Occorre ora procedere per confermare i risultati e per stabilire la combinazione degli effetti dei diversi farmaci.
A metà del 2011 verranno comunicati dati aggiornati relativi ad un trial di 140 pazienti trattati con CYT387.

Fonti: MPD Foundation