Approvato dalla FDA il primo farmaco inibitore di JAK contro la mielofibrosi

Il 16 novembre 2011 resterà una data importante nella lotta alla mielofibrosi: ieri infatti la FDA (Food and Drug Administration) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione dell’ Incyte Jakafi, in Italia denominato Ruxolitinib, per il trattamento di pazienti affetti da mielofibrosi(MF)a rischio intermedio o alto , tra cui MF primaria, MF post-policitemia vera MF e post-trombocitemia essenziale. Il Ruxolitinib è primo farmaco specifico per il trattamento delle neoplasie mieloproliferative croniche(MPN).Secondo il comunicato stampa della Incyte i pazienti con MF intermedia ead alto rischio, rappresentano l'80 al 90 per cento dei pazienti con mielofibrosi. "La disponibilità di Jakafi è un significativo progresso medico per persone che vivono con mielofibrosi, una malattia debilitante," ha dichiarato Paul A. Friedman, MD, Presidente e Chief Executive Officer di Incyte. "Questo traguardo segna un risultato straordinario per Incyte perché una scoperta scientifica nei nostri laboratori di ricerca è diventato il primo inibitore di JAK a raggiungere il mercato e fornire un beneficio clinico per i pazienti." "L'approvazione della FDA di oggi di Jakafi ha il potenzialedi trasformare il modo in cui trattiamo mielofibrosi", ha detto Srdan Verstovsek, MD, Ph.D., Professore Associato del Dipartimento di leucemia, del MD Anderson Cancer Center e ricercatore principale del farmaco. Verstovsek ha riferito che nello studio clinico di fase III sono stati osservati una significativa riduzione delle dimensioni della milza e significativi miglioramenti nei sintomi. Questi benefici sono stati ottenuti nella fase iniziale, la maggior parte entro un mese, e tendeva ad essere durevole nel corso del trattamento mentre i pazienti che hanno ricevuto il placebo hanno visto aumentare la milza e peggiorare i sintomi.